Estudio en fase I de utilización de las células madre de médula ósea autólogas en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica

Abstract

Nuestro objetivo fue comprobar la seguridad de la infusión intraespinal de células mononucleadas de médula ósea autóloga (BMNCs) y buscar signos de neurotrofismo celular en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Realizamos un ensayo fase I, infundiendo BMNCs en el cordón posterior medular. La seguridad se definió como la ausencia de eventos adversos severos relacionados con el tratamiento. Incluimos once pacientes. No hubo eventos adversos severos relacionados con el tratamiento. Tampoco hubo aceleración del deterioro de la capacidad vital forzada ni de las escalas ALS-FRS, Norris o MRC. Cuatro pacientes fallecieron por razones no relacionadas con el tratamiento. Se observó un mayor número de motoneuronas/sección en los segmentos tratados que en los no tratados (4.2±0.8 y 0.9±0.3 respectivamente). Estas motoneuronas estaban rodeadas por células CD90+ y no presentaban depósitos degenerativos. Este estudio confirma la seguridad de la infusión intraespinal de BMNCs en ELA y proporciona evidencias de su actividad neurotrófica. Our aim was to assess the safety of intraspinal infusion of autologous bone marrow mononuclear cells (BMNCs) and to look for signs of cellular neurotrophism in amyotrophic lateral sclerosis patients (ALS). We conducted an open single arm phase I trial infusing BMNCs into the posterior spinal cord funiculus. Safety was defined as the absence of serious transplant-related adverse events. Eleven patients were included. There were no severe transplant-related adverse events. No acceleration in the rate of decline of forced vital capacity, ALS-FRS, Norris, or MRC scales was observed. Four patients died on days for reasons unrelated to the procedure. A greater number of motoneurons/section in the treated compared with the untreated segments (4.2±0.8 and 0.9±0.3 respectively) was observed. Those motoneurons were surrounded by CD90+ cells and did not show degenerative deposits. This study confirms the safety of intraspinal infusion of BMNC in ALS and provides evidence of their neurotrophic activity.